INSERM:遺傳病治療從子宮開始
遺傳性疾病的發(fā)生，與人體免疫系統(tǒng)密切相關，對于出生后便患有本病的嬰兒來說，一生的治療會隨之而來。不過，在小鼠中開展的研究顯示，針對血友病以及其他遺傳病的治療可以從子宮里開始，從而提高嬰兒出生后的治療成功率。
人體的免疫系統(tǒng)非常善于確認并摧毀外來物質。一旦人體遭遇某個特定的入侵者，如果它再次出現的話，免疫細胞便會發(fā)起更加快速的反應。這就是疫苗背后的基本原理。
不過，當人體想讓身體接受外來物質比如捐贈的器官時，這種機制會產生問題。然而，情況并非總是如此。上世紀50年代，一群來自英國倫敦大學學院的研究人員發(fā)現，使免疫系統(tǒng)在子宮中接觸外來物質會產生相反的效果。
來自法國國家健康與醫(yī)學研究院的Sébastien Lacroix-Desmazes及其同事考慮觸發(fā)這種啟動效應能否有助于治療諸如血友病等遺傳性疾病。
在血友病中，基因變異導致凝血蛋白的缺失。最常見的血友病類型是由凝血因子VIII缺失引發(fā)的。對于生來便患有該病的人，可以給其注射凝血因子VIII,但約有五分之一的血友病患者的免疫系統(tǒng)會產生使蛋白失效的抗體。
為觀察子宮中的啟動效應能否對免疫反應造成任何不同影響，Lacroix-Desmazes團隊將凝血因子VIII的一部分附著在另一種蛋白上，后者能使凝血因子穿越母體和胚胎之間的胎盤。隨后，該團隊將其注入缺乏凝血因子VIII的懷孕小鼠體內。一旦鼠崽出生，研究人員便利用凝血因子VIII療法治療所有后代。他們發(fā)現，在子宮中便接受治療的小鼠對該蛋白更具忍耐力。平均而言，其免疫系統(tǒng)產生的針對該蛋白的抗體比對照組少80%.
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