基因療法治療遺傳性眼病效果顯著
2012-02-10 08:39
閱讀：1301
來源：新華網(wǎng)
責(zé)任編輯：申瓊鶴
[導(dǎo)讀] 美國研究人員在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報告說，３名遺傳性眼病患者接受基因療法治療后，視力顯著提高且無排異反應(yīng)等不良情況發(fā)生。這為利用基因療法治療其他視網(wǎng)膜病變帶來了希望。 這3名患者患有罕見眼疾萊貝爾先天黑內(nèi)障。這種病通常在患者年幼時發(fā)作，患
美國研究人員在《科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報告說，３名遺傳性眼病患者接受基因療法治療后，視力顯著提高且無排異反應(yīng)等不良情況發(fā)生。這為利用基因療法治療其他視網(wǎng)膜病變帶來了希望。
這3名患者患有罕見眼疾——萊貝爾先天黑內(nèi)障。這種病通常在患者年幼時發(fā)作，患者視網(wǎng)膜細(xì)胞的一種基因發(fā)生變異，致使視力嚴(yán)重下降、眼球活動異常。到二三十歲時，患者可能完全失明。賓夕法尼亞大學(xué)和費城兒童醫(yī)院研究人員利用腺病毒載體將修正基因ＲＰＥ６５植入患者眼球內(nèi)，病毒將感染視網(wǎng)膜患病細(xì)胞，將變異基因“重寫”為正?；?。
出于謹(jǐn)慎，研究人員最初僅為每名患者視力較差的一只眼進(jìn)行了治療，經(jīng)過幾年的觀察確認(rèn)安全性和有效性后，研究人員又利用同樣方法對患者另一只眼進(jìn)行了治療。治療后患者能辨認(rèn)出人臉，而這是接受治療前做不到的，并且患者對弱光的敏感度顯著提高。
版權(quán)聲明：
本站所注明來源為"愛愛醫(yī)"的文章，版權(quán)歸作者與本站共同所有，非經(jīng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載。
本站所有轉(zhuǎn)載文章系出于傳遞更多信息之目的，且明確注明來源和作者，不希望被轉(zhuǎn)載的媒體或個人可與我們
聯(lián)系zlzs@120.net，我們將立即進(jìn)行刪除處理
本站所注明來源為"愛愛醫(yī)"的文章，版權(quán)歸作者與本站共同所有，非經(jīng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載。
本站所有轉(zhuǎn)載文章系出于傳遞更多信息之目的，且明確注明來源和作者，不希望被轉(zhuǎn)載的媒體或個人可與我們
聯(lián)系zlzs@120.net，我們將立即進(jìn)行刪除處理
熱點圖文
-
牛津大學(xué)：心速寧膠囊作用機(jī)制研究成果發(fā)表
2015年5月19日，由澳大利亞藥理學(xué)會和英國藥理學(xué)會主辦的澳-英聯(lián)合藥理...[詳細(xì)]
-
GM制藥Epidiolex獲FDA孤兒藥資格
2月28日，GW制藥宣布美國FDA授予該公司用于治療兒童Lennox-Ga...[詳細(xì)]
