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    近日，為了推進小兒Gaucher病(戈謝病)新藥的臨床研究，EMA和美國食品和藥物管理局(FDA)發(fā)布了一項聯(lián)合提案。為便于公眾咨詢，這一提案將對外開放至2014年8月31日。

    這一提案不僅為了推進EMA兒科藥物研究計劃(Paediatric Investigation Plan)和FDA兒科研究計劃(Pediatric Study Plan)快速達成一致，同時也為了提高研發(fā)治療這一罕見疾病的多種藥物的可行性。

    Gaucher病是以全身一些細胞內(nèi)特定化學物質(zhì)(葡萄糖腦苷脂)蓄積為特征的一種罕見疾病。該病的臨床表現(xiàn)非常寬泛，也加重了該病的嚴重程度。尤其是伴有神經(jīng)學癥狀的小兒，目前的治療手段遠遠不能滿足他們的需求，因此亟需新的治療方法來減輕疾病負擔。

    目前，針對該病已經(jīng)有大量的藥物在研發(fā)中;然而，因為該病的罕見性，開展臨床試驗變得非常困難。

    為了解決這一難題，上述聯(lián)合提案討論了兩種互補方法：

    從成人治療的角度外推到兒童，如模擬法。EMA和FDA考慮到應(yīng)用外推法的主要原因包括以下幾點：1)倫理因素，避免在小兒中開展不必要的研究;2)提高研究的效率;3)減輕小兒的負擔;4)保證將資源分配到研究最需要的地方。

    同時開展多路徑、多公司合作的臨床試驗來確定新藥的安全性和有效性。與單獨對照試驗相比，這一方法將會減少納入研究的小兒總數(shù)，因為同一研究組可用于評估多種新藥。該研究方法的具體設(shè)計方案已經(jīng)包括在了上述提案中。

    EMA官員Jordi Llinares Garcia解釋說，“這兩種互補方法不僅會加速新藥的研發(fā)，而且會使納入試驗的患者數(shù)量達到最優(yōu)化，因此會減輕小兒及其家庭的負擔”。

    對于那些想要在他們研究中應(yīng)用以上新方法的贊助商，EMA建議其聯(lián)系監(jiān)管局以獲得科學指導(dǎo)。贊助商可以單獨咨詢EMA或者FDA，也可以同時咨詢這兩個機構(gòu)以獲得指導(dǎo)。

    今天這一聯(lián)合提案的發(fā)布是基于一項協(xié)商討論會的結(jié)果，該會議于2011年10月開始，并且有多組利益相關(guān)者參與其中。會議進行過程中，EMA和FDA于2012年9月針對小兒Gaucher病新藥的研發(fā)，組織了一個研討會，邀請患兒父母、專家以及藥物研發(fā)人員共同參加，以討論臨床試驗的開展方法。